Il 20 e 21 maggio 2026 il Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS ospiterà il Clinical Trials Day, una due giorni dedicata al futuro della ricerca clinica, dell'innovazione terapeutica e della medicina guidata dai dati. Non sarà soltanto un congresso scientifico. Sarà soprattutto un momento di riflessione strategica su ciò che sta accadendo alla medicina contemporanea: una trasformazione radicale che coinvolge contemporaneamente farmaci, dispositivi, intelligenza artificiale, organizzazione sanitaria, regolazione, economia e geopolitica della salute.

Per molti anni la sperimentazione clinica è stata percepita come un'attività confinata ai grandi centri accademici, importante ma sostanzialmente parallela rispetto all'assistenza quotidiana. Oggi questo paradigma è definitivamente superato. La trialistica clinica sta diventando il cuore stesso dell'accesso all'innovazione. Nei prossimi anni, per molti pazienti, soprattutto oncologici, neurologici e affetti da malattie rare o croniche complesse, entrare in un trial significherà spesso accedere prima — e talvolta unicamente — alle cure più avanzate disponibili nel mondo. È un cambiamento storico. La medicina sta infatti vivendo una delle più grandi accelerazioni della sua storia. In oncologia, neuroscienze, immunologia, medicina cardiovascolare e gastroenterologia stanno emergendo terapie sempre più sofisticate: anticorpi farmaco-coniugati, radioligandi, cellule ingegnerizzate, terapie geniche, RNA therapeutics, immunoterapie di nuova generazione, dispositivi intelligenti, digital therapeutics, algoritmi predittivi, robotica avanzata, sistemi di monitoraggio continuo e piattaforme integrate di medicina personalizzata. Questa rivoluzione sta modificando il concetto stesso di cura. Non si guarda più soltanto all'organo malato ma al profilo molecolare, immunologico, metabolico e digitale del paziente. Le nuove tecnologie permettono di identificare sottogruppi biologici estremamente specifici e di costruire trattamenti personalizzati su misura.

Ma quanto più la medicina diventa sofisticata, tanto più aumenta la necessità di ricerca clinica avanzata. Le innovazioni devono essere validate rapidamente, ma anche in modo rigoroso, sicuro e trasparente. Devono essere testate in reti internazionali, su popolazioni ampie e ben caratterizzate, con sistemi regolatori efficienti e con infrastrutture capaci di garantire qualità metodologica e rispetto delle Good Clinical Practice. In questo scenario, il ruolo degli IRCCS diventa centrale. Gli IRCCS rappresentano una peculiarità italiana di enorme valore strategico: strutture nelle quali ricerca, assistenza e formazione convivono quotidianamente. Questa integrazione è fondamentale perché permette di trasferire rapidamente le innovazioni dal laboratorio al letto del paziente. Non è un caso che molte delle più importanti sperimentazioni cliniche italiane nascano proprio all'interno della rete IRCCS. Tuttavia oggi questa rete deve compiere un ulteriore salto di qualità. Nessun centro, da solo, può affrontare la complessità della medicina contemporanea. Le nuove sperimentazioni richiedono numeri elevati, competenze multidisciplinari, biobanche, piattaforme genomiche, data science, bioinformatica, imaging avanzato, competenze regolatorie, supporto statistico, monitoraggio digitale e capacità di gestione internazionale. Per questo la collaborazione tra IRCCS, università, centri di ricerca e reti europee non è più opzionale: è una necessità strategica nazionale. La competizione scientifica globale si giocherà infatti sempre più sulla capacità di costruire ecosistemi collaborativi. Gli Stati Uniti hanno sviluppato modelli fortemente integrati tra università, industria biotech, venture capital e grandi ospedali. La Cina sta investendo enormemente in piattaforme di ricerca traslazionale e intelligenza artificiale applicata alla salute. L'Europa rischia invece una progressiva marginalizzazione se non riuscirà ad accelerare processi decisionali, semplificare le procedure e rafforzare le proprie reti scientifiche.

Uno dei temi che verranno discussi durante il Clinical Trials Day riguarda proprio la nuova geopolitica del farmaco. Le recenti politiche statunitensi ispirate alla logica della Most Favored Nation Clause stanno ridefinendo gli equilibri dell'accesso globale ai farmaci innovativi. Il rischio concreto è che le aziende farmaceutiche privilegino sempre più il mercato americano nelle strategie distributive iniziali, rallentando l'arrivo delle innovazioni in Europa. Questo potrebbe avere conseguenze enormi. Terapie altamente innovative potrebbero diventare disponibili negli Stati Uniti con anni di anticipo rispetto ai sistemi sanitari europei. In questo contesto, la partecipazione ai trial clinici potrebbe diventare, per molti pazienti europei, il principale strumento di early access terapeutico. È una trasformazione profonda che impone una riflessione politica e organizzativa.

Se vogliamo che l'Italia continui a essere competitiva, dobbiamo essere più rapidi. Velocità oggi non significa superficialità. Significa capacità organizzativa, qualità regolatoria, digitalizzazione dei processi, interoperabilità dei dati, rapidità etica e amministrativa, competenze specialistiche e infrastrutture dedicate. La ricerca clinica moderna non può essere sostenuta soltanto dal talento dei singoli ricercatori. Richiede vere piattaforme organizzative. Per questo stanno assumendo un ruolo decisivo i Clinical Trial Office, i data manager, gli study coordinator, i biostatistici, i monitor, gli esperti regolatori, gli specialisti di farmacovigilanza, gli esperti di qualità e tutte quelle professionalità spesso invisibili ma indispensabili per condurre studi clinici conformi alle GCP internazionali.

La qualità della ricerca di un ospedale oggi non si misura soltanto dal numero di pubblicazioni scientifiche, ma dalla capacità concreta di attivare rapidamente trial multicentrici, arruolare pazienti, produrre dati affidabili e partecipare ai grandi network internazionali. In questo contesto, l'intelligenza artificiale rappresenta probabilmente la più grande discontinuità tecnologica degli ultimi decenni. L'AI sta cambiando radicalmente ogni fase della ricerca clinica. Sta modificando il modo in cui vengono identificati i pazienti eleggibili per uno studio. Gli algoritmi sono già in grado di analizzare milioni di dati clinici, radiologici, genomici e laboratoristici in tempi estremamente ridotti, individuando pazienti potenzialmente candidabili a trial che altrimenti non verrebbero mai intercettati. Il cosiddetto trial matching AI-driven potrebbe rivoluzionare l'accesso alla sperimentazione. Oggi moltissimi trial non riescono a completare l'arruolamento nei tempi previsti. Una delle principali cause è la difficoltà nell'identificare rapidamente i pazienti giusti. L'AI può ridurre drasticamente questo problema, incrociando in tempo reale cartelle cliniche elettroniche, imaging, dati molecolari e criteri di eleggibilità.

Ma il cambiamento sarà ancora più profondo. L'intelligenza artificiale contribuirà sempre più anche al disegno degli studi clinici. Potrà aiutare a costruire protocolli più efficienti, adattativi e personalizzati. Si stanno già sviluppando modelli di “synthetic control arms”, nei quali i bracci di controllo vengono parzialmente costruiti utilizzando dati real world derivati da grandi database clinici, riducendo il numero di pazienti che ricevono placebo o terapie standard meno efficaci. Anche il monitoraggio della sicurezza cambierà radicalmente. Sensori indossabili, wearable devices, digital biomarkers e piattaforme di remote monitoring consentiranno un controllo continuo del paziente, trasformando il trial clinico da evento episodico ospedaliero a percorso dinamico e distribuito.

Questa rivoluzione riguarda anche i dispositivi medici. Per anni la ricerca clinica è stata associata quasi esclusivamente ai farmaci. Oggi i devices rappresentano una delle aree più dinamiche dell'innovazione biomedica. Robotica, imaging avanzato, realtà aumentata, protesi personalizzate stampate in 3D, dispositivi impiantabili intelligenti, sistemi mini-invasivi guidati da AI e piattaforme digitali stanno ridefinendo chirurgia, cardiologia, neurologia e medicina riabilitativa. La sperimentazione sui dispositivi presenta però sfide peculiari. I tempi di innovazione tecnologica sono molto più rapidi rispetto ai farmaci. Il rischio è che i sistemi regolatori tradizionali non riescano a stare al passo con l'evoluzione tecnologica. Diventa quindi necessario costruire modelli valutativi più dinamici, mantenendo però standard rigorosi di sicurezza ed efficacia. Anche per questo servono reti internazionali. Nessun Paese europeo può pensare di affrontare da solo la competizione globale. I trial del futuro saranno sempre più multicentrici, transnazionali, basati su piattaforme comuni di dati e su standard condivisi. L'Italia ha grandi competenze cliniche e scientifiche. Ha scuole mediche prestigiose, ricercatori di alto livello, IRCCS riconosciuti internazionalmente e una tradizione clinica di straordinario valore. Ma deve imparare a fare sistema. Occorre investire in interoperabilità dei dati, piattaforme digitali comuni, armonizzazione regolatoria, formazione avanzata e valorizzazione delle professionalità della ricerca.

È necessario inoltre costruire una nuova cultura della sperimentazione clinica. Troppo spesso il trial viene ancora percepito dal cittadino come qualcosa di distante o sperimentale in senso negativo. In realtà i grandi ospedali di ricerca rappresentano oggi i luoghi più sicuri e controllati della medicina contemporanea. La ricerca clinica di qualità non espone il paziente a rischi maggiori: al contrario, garantisce monitoraggi più intensi, multidisciplinarietà, accesso precoce all'innovazione e percorsi strutturati. Per questo la sperimentazione deve diventare parte integrante della cultura sanitaria nazionale. Dobbiamo formare medici capaci non solo di curare, ma anche di leggere criticamente i dati, comprendere la metodologia della ricerca, utilizzare strumenti digitali e dialogare con sistemi di AI mantenendo sempre centrale la relazione umana con il paziente. La medicina del futuro sarà inevitabilmente sempre più tecnologica. Ma dovrà restare profondamente umana. Ed è proprio questa la sfida più importante: utilizzare dati, algoritmi e tecnologie non per sostituire il medico, ma per aumentare la capacità della medicina di essere più precisa, predittiva, personalizzata e accessibile.

Il Clinical Trials Day nasce anche con questo obiettivo: mostrare come ricerca, assistenza, università, tecnologia e organizzazione possano convergere in un unico ecosistema orientato al paziente. Perché il futuro della medicina non dipenderà soltanto dalle nuove molecole o dalle nuove macchine. Dipenderà dalla capacità dei sistemi sanitari di integrare innovazione scientifica, etica, velocità organizzativa e collaborazione internazionale. La ricerca clinica non sarà più una funzione accessoria degli ospedali. Diventerà uno degli indicatori principali della qualità di un sistema sanitario e della capacità di un Paese di garantire ai propri cittadini accesso equo e tempestivo alla medicina del futuro.

Fonte: ilsole24ore.com articolo di Antonio Gasbarrini* 14 maggio 2026